Az 1-es típusú diabéteszesek meggyógyításának a feltétele az elpusztult hasnyálmirigy béta-sejtek pótlása.
Ezt a célt szolgálja az immár 20 éves, Kanadában kidolgozott (edmontoni protokoll) emberi szigetsejt-transzplantáció és a többnyire veseátültetéssel párosított hasnyálmirigy átültetés. Mindkettő jelentős mértékben csökkenti az addig alkalmazott inzulin adagját, de mindkettő esetben komoly kombinált immunszuppresszív kezelést szükséges alkalmazni, mely számos mellékhatással jár, és 4-5 éven belül általában a beültetett sejtek, ill. a transzplantált pankreász működése fokozatosan 0-ra csökken.
A kapszulázott őssejt-eredetű szigetecskék
Stock, A. A. et al. Stem Cell Rep. 14, 91–104 (2020)
Most a bostoni Vertex Pharmaceuticals Incorporated sajtótájékoztatón bejelentette, hogy őssejteket átalakított inzulint elválasztó (VX-880-nak nevezett) differenciált béta-sejtekké. Ezeket egy 40 éve 1-es típusú diabéteszes egyén fő májvénáján (vena portae) keresztül bejuttatták a májba, ahol a sejtek megtelepedtek és elkezdtek inzulint elválasztani. A sejtek kilökődésének megakadályozásához – nem részletezett – immunszuppresszív kezelést is alkalmaztak.
Az ½ fázisúnak minősített egyszemélyes vizsgálat 90. napjára a betegnek 0-ról hatalmas mértékűre nőtt a C-peptid elválasztása (éhomra 280, étkezés után 560 pmol/l-re), a HbA1c szint 8,6%-ról 7,2%-ra csökkent és a korábbi napi 34 E inzulint adagot sikerült napi 3 E-re mérsékelni.
Értelemszerűen a vizsgálatokat több betegen, további fázisokban kívánják folytatni, nagyon remélik, hogy hosszú távú eredményességgel. A Vertex tervezi, hogy mikroenkapszulázott (kis alginát kapszulába zárt) szintén össejt-eredetű szigetsejteket is fog a májba bejuttatni, mely esetben a kapszula fala átengedi az inzulint, de visszatartja a szervezet védekező sejtjeit és így nem szükséges immunszuppresszív kezelés.
A korábbi, emberi szigetsejtekkel végzett ilyen irányú vizsgálatok azon buktak meg, hogy nem voltak képesek a kapszulába zárt sejtek oxigénellátását megoldani, így azok idővel elpusztultak – a referáló megjegyzése.
(Forrás: BOSTON (BUSINESS WIRE), 2021. október 18.)
Megjelent: DiabFórum magazin 2021/5 – december (52. oldal)
Borítókép: vertexvoices.vrtx.com
