Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) nemrég engedélyezte a teplizumabot (Tzield) az 1-es típusú cukorbetegség kifejlődésének késleltetésére 8 éves vagy annál idősebb, 1-es típusú cukorbetegségre hajlamos személyeknél.
A teplizumabbal végzett vizsgálatok ismertetése előtt tisztában kell lenni az 1-es típusú diabétesz kifejlődésének stádiumaival.
Az 1-es stádiumú 1-es típusú cukorbetegség azt jelenti, hogy valakinek béta-sejtes autoimmunitása és normális glükózszintje van. A béta-sejtes autoimmunitás alatt azt értjük, hogy valakinél két vagy több autoantitest van jelen; ez a szigetsejt elleni antitesteket (ICA), a GADA-t, az IA-2-t és/vagy a cink transzporter autoantitesteket jelenti. Mindezek laboratóriumokban vizsgálhatók. Ha kettő vagy több antitest pozitív és a vércukorszint normális, akkor az 1-es stádiumú 1-es típusú diabétesznek minősül. Ez teljesen tünetmentes állapot, ezért ha nem mérik az antitesteket, nem tudhatják, hogy fennáll az 1-es típusú cukorbetegség kockázata.
A 2-es stádiumú 1-es típusú cukorbetegség valójában prediabéteszt jelent. Tünetek még nincsenek, viszont a vércukor esetenként már a kóros tartományba emelkedik. Esetükben is pozitívak az antitest eredmények. Általában kissé emelkedett az éhomi glukózszintjük (5,5-6 mmol/l közé), OGTT-vel a 30, 60, 90 és 120 perces értékek emelkedettek, a HbA1c pedig 5,7% fölött mozog.
A 3-as stádiumú 1-es típusú cukorbetegségben már egyértelműen magasabbak a vércukorértékek és két vagy több autoantitest is pozitivitást mutat. A 2-es stádiumban nagyon nagy a kockázata annak, hogy valakinél a 3-as stádiumú 1-es típusú cukorbetegség alakul ki: a két éven belül kialakuló 1-es típusú diabétesz kockázata 60%-os, a 4-5 éven belül kialakuló 1-es típusú diabétesz kockázata pedig már 75%-ra tehető. A kutatók nagy erőkkel törekednek arra, hogy megpróbálják megakadályozni a 3-as stádiumú 1-es típusú diabétesz kialakulását.
A teplizumab egy anti-CD3 monoklonális receptorhoz nem kötődő antitest, mely lassítja a 2-es stádiumú 1-es típusú cukorbetegség progresszióját a 3-as stádiumú vagy klinikailag már manifesztálódott 1-es típusú cukorbetegségig. Ez az első jóváhagyott betegségmódosító szer az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére. Ez az 1-es típusú cukorbetegség 2-es stádiumából 3-as stádiumba történő progresszióját átlagosan 2 évvel képes megnyújtani.
A teplizumab jóváhagyására használt vizsgálatban 76 2-es stádiumú 1-es típusú cukorbetegségben lévő személy vett részt; 44 beteget randomizáltak a teplizumab-csoportba és 32-t a placebo-csoportba. A gyógyszert napi infúzióban adták be 14 egymást követő napon keresztül. A betegeket ezután átlagosan 51 hónapig követték nyomon.
Az 1-es típusú cukorbetegség diagnózisáig eltelt idő 48,4 hónap volt a teplizumab-csoportban és 24,4 hónap a placebo-csoportban. A betegséget a teplizumabot kapó résztvevők 43%-ánál, míg a placebót kapó 72%-ánál diagnosztizálták.
Más szempontból nézve a 3. stádiumú vagy már manifesztálódott 1-es típusú diabétesz évesített aránya körülbelül évi 15% volt a teplizumab-csoportban és körülbelül 36% a placebo-csoportban. Ez statisztikailag szignifikáns kitolódást jelent a 3. stádiumú 1-es típusú cukorbetegség kialakulásában.
Nem voltak váratlan mellékhatások, de nemkívánatos eseményeket, például kiütést, fejfájást és átmeneti limfopéniát észleltek.
Mindannyian örülnénk, ha gyógyítani tudnánk az 1-es típusú cukorbetegséget, vagy legalábbis ha meg tudnánk akadályozni a kialakulását, és a teplizumab valóban kinyitja ezt az ajtót. Ez a kezdete annak, hogy tegyünk valamit annak érdekében, hogy megelőzzük, vagy legalább lelassítsuk a 3-as stádiumú 1-es típusú cukorbetegség kialakulását. Ezek az első lépések a nagy cél irányában. Az egyik igazán fontos tényező itt az, hogy mennyire tudjuk idejében kiszűrni az 1-es típusú cukorbetegség kockázatával rendelkező egyéneket.
(Forrás: Anne L. Peters, MD, a Dél-Kaliforniai Egyetem (USC) Keck Orvostudományi Karának orvosprofesszora és az USC klinikai cukorbetegség-programjainak igazgatója a Medscape nyomán, 2022. december 2.)
Megjelent: DiabFórum magazin 2022/5. – december (14. oldal)
